A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu a comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) no Brasil.
A decisão foi tomada após a identificação de três mortes associadas ao medicamento em estudos clínicos realizados nos Estados Unidos.
O Elevidys é uma terapia gênica que busca restaurar a produção da proteína distrofina, ausente ou disfuncional em pacientes com DMD, uma doença genética rara que causa enfraquecimento progressivo dos músculos.
O tratamento, administrado em dose única intravenosa, é indicado no Brasil para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar sem assistência.
Nos EUA, a Sarepta Therapeutics, fabricante do medicamento, suspendeu o uso do Elevidys em pacientes que não conseguem mais andar após a ocorrência de óbitos por insuficiência hepática aguda.
No Brasil, a Anvisa reforçou que os casos fatais ocorreram em perfis de pacientes para os quais o medicamento não está aprovado, mas adotou a suspensão como medida preventiva até que as questões de segurança sejam esclarecidas.
O custo do Elevidys é um dos mais altos do mundo, podendo chegar a quase R$ 20 milhões por paciente, segundo dados da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).
Apesar do preço elevado, o medicamento representa uma esperança para famílias que enfrentam a falta de opções eficazes para a distrofia muscular de Duchenne.
A Anvisa informou que mais de 700 pacientes no mundo já receberam o tratamento sem registros de eventos adversos graves, e que cerca de 10 crianças no Brasil foram tratadas até o momento, sem complicações.
